【医療】難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく　患者は３人「救う道を」　神戸大研究グループが訴え

※3/25(土) 19:43配信
神戸新聞NEXT

　治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか－。

■明確な結果

　神戸大教授の野津寛大さん（５０）＝小児科＝らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても１匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。

　使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では、筋肉の萎縮や呼吸困難を起こす難病「脊髄性筋委縮症」に対する核酸医薬「スピンラザ」などが承認されている。

■開発費打ち切り

　アルポート症候群の発症率は数千～１万人に１人程度とされ、遺伝性腎疾患の中では比較的多い。しかし、同じ病気でも遺伝子変異の現れ方はさまざまで、タイプによって核酸医薬は異なる。それゆえ、治療薬を開発しても対象患者は限られてしまう。

　野津さんらは臨床試験（治験）に向け、該当する患者の情報を全国から募ったが、３人しか見つからなかったという。商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。これまで国立研究開発法人日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）から得ていた研究開発費も打ち切りが決まった。

　研究グループに名を連ねる飯島一誠（かづもと）・兵庫県立こども病院長（６６）＝前神戸大教授＝によると、米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。「長期間の高額な治療費をどう支えるかも含めて、日本に適したモデルの構築が求められる」と飯島さんは指摘する。

■ある女性医師の存在

続きは↓

>>1
別の大学へ成果を譲ってやれ。医局の縄張り争いの問題だから。

患者３人でクラファンすればいいよ

世界に広げてみたら？
それでも少なかったらどうしようもないけど。

おい、タケダ、つべのCMウソなんか？w

俺のインポもどうにかならない？

病気を増やす努力をしろよ。
患者が少ないとか甘えてんのか。

>>7
生きづらそうだね

>>7
面白いとおもってる？

>>12
面白いだろ
世界人口が80億で増えすぎだからな
地球のためにも20億まで減らそうぜ

>>7
輸入小麦や人口甘味料使ったり大麻のネガキャンしたりと頑張ってますが

そりゃ統一自民が創った弱肉強食の美しい国だもの

海外に持ってかれる日本のいつものお家芸か

未開発ならまだしも開発済みでそんなに金がかかるものなのか

作り方わかってるならその三人に作ってやればいいんじゃないの？製薬会社が製法を高く買い取れってこと？

マウスの実験までだから、これからが大変。大学では無理だけど、会社も請け負えない。

最近、タケダ製薬だかが1人だけの為でも薬を作るってCMやってたな
あれって嘘なのか？

なんで3人しかいないの？
本当に3人しかいないの？
実はもっといるけど気づいてないみたいなレベルの症状なの？

子どもの人権も大切にする国で、子どもの薬の治験は難しいからなぁ…3人しかいない訳で
治験対象者を国外で探すのも苦労する

クラファンでいいと思うが、製薬会社も出資するべきだよな金持ってるんだから

国内で見つかった患者がたった三人なのに
実験用の病気のマウスはどうやって調達したんだ

知識のない人が記事を書いてるからか、記事を読んでも全くわからない

・開発企業を募るのはなぜ？　治療目的だけなら承認申請まで行かなくとも治験という形でもできる。
・どこにボトルネックがあるのかわからない。生産なのか前臨床試験なのか臨床開発なのか。
・米国では仕組みがあるというが具体的にどういう制度でどういう仕組みなのか？

武田のこのCMかな

開発が終わった薬を1人のために作るってだけで1人のために開発するわけじゃない

治験をパスしないと人に投与出来ないからな。3人しか患者がいないと治験も
不可能だろうな。